Farmacêutico News - Juntos vamos colocar a equidade em ação?

Marisol Garcia Pulgar, general manager de Cuidados Especializados, na Sanofi Portugal, partilhou um artigo de opinião sobre o Dia Mundial das Doenças Raras, que se assinala a 29 de fevereiro. Leia o artigo. Todos os anos, no último dia do mês de fevereiro, que este ano por ser bissexto é também ele um dia raro, mais de 80 países assinalam o Dia Mundial das Doenças Raras, desdobrando-se em ações que têm como objetivo a sensibilização do público e dos decisores políticos para estas doenças e o seu impacto na vida de doentes e famílias. A Sanofi é uma companhia pioneira na ciência, inovação e apoio às doenças raras, com um legado de mais de 40 anos, nas doenças de Fabry, Pompe, Gaucher, MPS I (mucopolissacaridose I) e de ASMD ou deficiência em esfingomielinase ácida (tradicionalmente conhecida como doença de Niemann-Pick tipos A, A/B ou B, a ASMD afeta doentes pediátricos e adultos, causando sintomas crónicos, potencialmente fatais). Se os nomes das doenças são pouco conhecidos, a informação sobre as mesmas também o é havendo uma necessidade de promover mais literacia em saúde e uma maior equidade em saúde para estes doentes. Como parte do nosso compromisso com a ciência e a melhoria da vida das pessoas, a nossa companhia quer aliar-se a estas pessoas na luta pela concretização de medidas que respondam às necessidades não satisfeitas destes doentes. Recentemente, a Sanofi foi reconhecida por este compromisso com o 2024 Company Award for Innovation na cerimónia dos Black Pearl Award da EURORDIS. Hoje, juntamo-nos ao Dia Mundial das Doenças Raras e promulgamos a palavra Equidade como a que melhor representa o centro da ação para melhorar a saúde de todos os que diariamente vivem e convivem com uma patologia rara. Equidade no diagnóstico, porque respostas rápidas e precisas podem salvar vidas. Quanto mais precoce o diagnóstico, mais cedo se pode iniciar uma intervenção e maiores as possibilidades de alcançar melhores resultados. Equidade no acesso porque é a compreensão das necessidades únicas destes doentes que impulsiona a investigação e desenvolvimento de medicamentos inovadores. E neste capítulo realçamos o nosso compromisso e esforço para responder às necessidades não satisfeitas na deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) e na doença de Pompe. Com mais de 20 anos de investigação e experiência no estudo destas duas doenças, continuamos a procurar inovação e a imaginar um mundo onde o acesso equitativo, económico e sustentável às terapêuticas para tratamento das doenças raras seja uma realidade. No que ao acesso diz respeito, permanecemos empenhados em colaborar com os governos para que o nosso Programa Humanitário para as Doenças Raras possa continuar a proporcionar acesso a tratamentos gratuitos para uma série de pessoas que cumpram os critérios do programa e que, de outra forma, não teriam acesso a tratamento. Até hoje, a Sanofi proporcionou a mais de 3.600 pessoas em todo o mundo, em mais de 100 países, o acesso a tratamentos gratuitos através deste programa. Equidade no apoio porque apoiar estas pessoas está no centro de tudo o que fazemos. Seja proporcionar-lhes as terapêuticas necessárias – garantindo investigação continua – seja facilitar-lhes o contacto com estruturas de apoio, como Associações de Doentes, facilitar diagnósticos precisos ou implementar ações de literacia em saúde como é o caso do projeto Raras e Especiais e do podcast Vidas, que nascem com o objetivo de consciencializar para o impacto que a doença tem na pessoa e em quem a rodeia. Lançado em 2023, o Vidas – o primeiro podcast português com entrevistas a doentes e seus familiares – tem sido a voz dos doentes e foco do nosso apoio a esta comunidade, mas igualmente eco do nosso compromisso para com a literacia em saúde. Corajosos, resistentes, resilientes. Assim são as pessoas que vivem com uma doença rara e que diariamente imaginam um mundo em que a condição que lhes é intrínseca, apesar de rara, será alvo de ação e medidas concretas que garantam a equidade na resposta às suas necessidades de saúde. Estamos juntos nesta missão, vamos colocar a equidade em ação? Sobre as Doenças Raras Tal como o próprio nome indica, as patologias raras afetam um pequeno número de pessoas, quando comparadas com condições como a diabetes ou as doenças cardíacas. Porém, quando agregadas, as cerca de 7.000 doenças raras conhecidas afetam 300 milhões de pessoas a nível mundial1, sendo que apenas 5% destas doenças têm algum tipo de tratamento aprovado2. Em Portugal, estima-se que existam cerca de 600 a 800 mil pessoas portadoras de algum tipo de doença rara3 e por isso hoje queremos juntar-nos a todas elas e destacar os seus direitos no acesso a diagnóstico, tratamento, inovação e, acima de tudo, apoio e atenção à condição rara com que vivem. Muitas destas pessoas permanecem durante anos ou décadas mal diagnosticadas, sem diagnóstico correto ou até mesmo sem diagnóstico4, o que impossibilita um melhor cuidado e acompanhamento do doente. Referências: International Federation of Pharmaceutical Manufacturers and Associations. Rare Diseases. 2024. Available at https://www.ifpma.org/areas-of-work/advancing-sustainable-health-systems/rare-diseases/. Accessed January 2024. Fermaglich LJ, Miller KL. A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the forty years of the Orphan Drug Act. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):163. doi:10.1186/s13023-023-02790-7. Adaptado de «O que é uma doença rara?», in raras.pt, acedido em 22 de fevereiro de 2024. Marwaha S, Knowles JW, Ashley EA. A guide for the diagnosis of rare and undiagnosed disease: beyond the exome. Genome Med. 2022;14:23. Doi:10.1186/s13073-022-01026-w.