Farmacêutico News - Atrofia muscular espinhal: “Uma doença rara” com desafios terapêuticos no horizonte

“A caminho de Marte na Atrofia Muscular Espinhal” foi o tema da sessão promovida pela Biogen, que contou com a preleção do Dr. Miguel Oliveira Santos, neurologista no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte. Em declarações à Farmacêutico News, o especialista abordou as mensagens-chave da reunião, explorando o contexto português no tratamento da atrofia muscular espinhal. Veja o vídeo. “A sessão foi interessante para partilhar entre a comunidade médica e de farmácia todo o processo complexo de aquisição de um fármaco” com o objetivo principal de “aumentar o conhecimento acerca de uma doença rara”, afirma o Dr. Miguel Oliveira Santos. Acrescentou que “tem de existir uma partilha de experiências entre diferentes profissionais de saúde para o sucesso do doente”, uma vez que pelo tipo de terapêuticas disponíveis “uma monitorização exaustiva e, por isso, ser necessário existir uma colaboração fantástica e com uma equipa multidisciplinar”. Quando questionado sobre os grandes desafios da área, o Dr. Miguel Oliveira Santos refere que “se prendem, sobretudo, com o futuro em que vai haver diferentes terapêuticas” o que vai implicar “perceber como ou qual o doente mais candidato a uma terapêutica específica dado que se sabe que há doentes que estabilizam ou melhoram com uma certa terapêutica e outros que não têm uma resposta tão favorável, independentemente do estadio da doença”. Para colmatar este desafio, o especialista aponta que “vão ser necessários biomarcadores, perfis de resposta específicos, para se conseguir oferecer a um determinado doente a melhor terapêutica disponível e possível”. Já sobre a experiência de mundo real, o neurologista realça que “é fundamental” para se perceber “como é que os doentes evoluem ao longo do tempo, que tipo de doentes é que respondem à terapêutica”, explica, referindo que “é uma doença lentamente progressiva na fase adulta”. Acrescenta ainda que é necessário “incorporar os dados de mundo real para conseguir falar com os seus doentes e as suas famílias, para partilha de expectativas e do que se sabe de eficácia e segurança dos tratamentos”. Relativamente às terapêuticas disponíveis, o Dr. Miguel Oliveira Santos declara que “o nusinersen tem mostrado um perfil de eficácia e segurança favorável” com os últimos estudos de dados de mundo real a demonstrar exatamente essa questão. Sobre o papel de plataformas como a SMA Learning Hub e o Together in SMA na promoção da literacia em saúde, o Dr. Miguel Oliveira Santos, como remate da entrevista, refere que, sem dúvida, é fulcral “aumentar o conhecimento da doença através deste tipo de informação vinculada pela internet e deste tipo de websites”, visto que é fundamental estar junto da comunidade clínica para dar a conhecer que “a atrofia muscular espinhal é rara e não curável”, porém “existem tratamentos que podem oferecer uma melhoria da qualidade de vida a estes doentes”, os quais devem “ser referenciados às equipas multidisciplinares o mais precocemente possível” conclui. O contributo para as entrevistas representa a opinião dos entrevistados e está alinhada com as apresentações no V Congresso da Sociedade Portuguesa de Farmacêuticos de Cuidados de Saúde. European Medicines Agency. Resumo das Características do Medicamento SPINRAZA®. Última revisão: fevereiro 2022 Hannah Sievers et al. Real-world evidence: perspectives on challenges, value, and alignment of regulatory and national health technology assessment data collection requirements. International Journal of Technology Assessment in Health Care 37, e40, 1–8. Livro Branco das Doenças raras e dos medicamentos órfãos em Portugal, 2020 Deliberação nº 24/CD/2019 – Portal da Atrofia Muscular Espinhal, Infarmed