Farmacêutico News - Aprovada comparticipação de teduglutido para uso pediátrico no tratamento da SIC

A Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) aprovou o teduglutido com indicação adulta e pediátrica para utilização no Serviço Nacional de Saúde (SNS) no tratamento da síndrome do intestino curto (SIC), anunciou a Takeda Portugal. A farmacêutica apresentou as conclusões da avaliação prévia do medicamento em meio hospitalar, afirmando existir sugestão de valor terapêutico acrescentado não quantificável do teduglutido no tratamento doentes com um a 17 anos com SIC, estáveis após um período de adaptação intestinal depois da cirurgia, dependentes de nutrição parentérica há pelo menos um ano. Na avaliação da evidência, existiu uma tendência para redução do volume/frequência/duração da nutrição parentérica. Na avaliação económica, os resultados associados à introdução do medicamento no arsenal terapêutico, sobretudo os resultados do impacto orçamental, foram considerados aceitáveis, depois de negociadas condições para utilização pelos hospitais e entidades do SNS, tendo em atenção as características específicas do medicamento e da doença em causa. Teduglutido, um tratamento inovador na SIC, é indicado para o tratamento de doentes com um ano de idade ou mais. Os doentes devem estar estáveis após um período de adaptação intestinal depois da cirurgia. O fármaco melhora a capacidade de absorção intestinal de nutrientes e líquidos, permitindo uma maior autonomia relativamente ao aporte endovenoso de nutrientes, reduzindo o risco de complicações e melhorando a qualidade de vida dos doentes. A SIC é uma doença rara e que afeta significativamente a qualidade de vida dos doentes, resultante de uma incapacidade do intestino para absorver os nutrientes e os líquidos necessários provenientes da alimentação, devido a uma resseção considerável do intestino. O controlo da patologia implica terapêutica nutricional, nomeadamente através do aporte artificial de nutrientes e fluidos por via endovenosa (suporte parentérico). Apesar do suporte parentérico ser fundamental para a sobrevivência dos doentes com SIC, contribuindo para o processo de absorção dos nutrientes e fluidos necessários para o organismo, a longo prazo pode levar ao desenvolvimento de complicações, incluindo infeções associadas a cateteres venosos, perda de acesso venoso central, doença hepática e doença óssea metabólica. Teduglutido é um análogo do peptídeo 2 semelhante ao glucagon (GLP-2), produzido em células de Escherichia coli através da tecnologia de ADN recombinante e surge como uma opção terapêutica para reduzir ou mesmo eliminar o suporte parentérico na população adulta e pediátrica com SIC, trazendo assim ganhos significativos na qualidade de vida dos doentes e na prevenção de complicações associadas ao SP. O medicamento melhora a capacidade de absorção intestinal de nutrientes e líquidos, através de uma ação benéfica sobre a hipertrofia da mucosa intestinal, promovendo o aumento do comprimento das vilosidades e profundidade das criptas, reduzindo a motilidade e secreções gástricas, estimulando o fluxo sanguíneo mesentérico e aumentando a função da barreira intestinal. Com esta molécula inovadora, doentes que até aqui dependiam da administração de nutrientes e fluidos por via endovenosa, podem agora ganhar alguma autonomia relativamente ao aporte endovenoso de nutrientes, melhorando, assim, significativamente a sua qualidade de vida. A evidência científica tem demonstrado os benefícios da utilização de teduglutido na melhoria da função intestinal e na redução da necessidade de suporte parentérico em crianças e adultos com síndrome do intestino curto e falência intestinal (SIC-FI). No principal estudo de fase 3, em dupla ocultação e controlado por placebo, realizado com teduglutido em doentes com SIC que necessitavam de suporte parentérico, foi demonstrado que teduglutido é bem tolerado pelos doentes, promovendo a redução do volume e número de dias com suporte parentérico. Num estudo de extensão de dois anos, uma percentagem de doentes ficou independente do SP. Na população pediátrica, em que a SIC é a principal causa de falência intestinal, teduglutido foi estudado num ensaio clínico de 12 semanas, sem ocultação, em 42 crianças entre um e 14 anos de idade dependentes de suporte parentérico e num estudo adicional de 24 semanas, multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação, em 59 indivíduos pediátricos com idades entre um e 17 anos, também dependentes de suporte parentérico. Ambos os estudos demonstraram que teduglutido é bem tolerado na população pediátrica com SIC e está associado a uma redução do volume de suporte parentérico. Algumas crianças conseguiram mesmo ficar independentes do suporte parentérico. Esta aprovação acompanha o compromisso da Takeda em disponibilizar opções terapêuticas inovadoras e melhorar a qualidade de vida dos doentes com patologias gastrointestinais raras, complexas e debilitantes como a SIC-FI.