Farmacêutico News - Inibidor de BTK alcança endpoint primário de estudo de fase 2 na esclerose múltipla com surtos

O estudo de fase 2b da Sanofi para avaliar o inibidor experimental do BTK (enzima tirosina cinase de Bruton) (SAR442168), uma pequena e seletiva molécula oral, que atravessa a barreira hemato-encefálica, atingiu o seu endpoint principal. No estudo, esta molécula reduziu significativamente a atividade associada à esclerose múltipla (EM), como comprovado através dos resultados da ressonância magnética (RM). O SAR442168 foi bem tolerado e não apresentou novos dados de segurança. Pensa-se que o inibidor do BTK modula quer células da imunidade adquirida (como os linfócitos B), quer células da imunidade inata (como a micróglia do sistema nervoso central (SNC) relacionadas com a neuroinflamação presente no cérebro e na medula espinal em doentes com EM. “A maioria das pessoas que vivem com EM desenvolve incapacidade durante a doença. Acreditamos que o nosso inibidor do BTK tem o potencial de transformar a forma como a EM é tratada. Esta molécula pode ser a primeira terapêutica direcionada às células B que não só inibe o sistema imunitário na periferia, como também atravessa a barreira hematoencefálica para suprimir as células do sistema imunitário que migraram para o cérebro e espinal medula, enquanto modula a micróglia residente, implicadas na progressão da EM ”, disse o Prof. Doutor John Reed, chefe global de investigação e desenvolvimento da Sanofi. "Com base no legado de EM da Sanofi, ficámos encorajados com estes resultados clínicos e esperamos avançar rapidamente com esta terapêutica para ensaios clínicos pivotal”, acrescentou Quatro estudos de fase 3 vão avaliar os efeitos do SAR442168 nas taxas de surtos da EM, na progressão da incapacidade e nos danos subjacentes ao sistema nervoso central. Estes estudos sobre as formas com surtos e progressivas estão planeados e irão iniciar-se durante este ano. “É com enorme satisfação que podemos informar que Portugal acaba de ser confirmado para participar no Programa de Desenvolvimento Clínico do BTKi em EM, com três ensaios clínicos de fase 3. Prevemos que estes estudos possam estar em 23 centros e envolver potencialmente 66 doentes, proporcionando aos investigadores e aos doentes portugueses o acesso à inovação”, afirma a Dr.ª Cátia Marques, country CSU head clinical study unit – Portugal/Iberic Cluster. Nos Estados Unidos da América e na Europa, existem aproximadamente 1,2 milhões de pessoas diagnosticadas com EM, uma doença crónica imprevisível que ataca o sistema nervoso central. Apesar dos tratamentos atuais, muitos doentes continuam a apresentar agravamento da incapacidade e um em cada quatro sofre de uma forma progressiva da doença, com tratamentos limitados ou inexistentes. O mercado global de tratamentos para a EM excede os 20 mil milhões de euros anualmente. Resultados detalhados do estudo de fase 2, incluindo endpoints avançados de imagem, serão apresentados num congresso da especialidade.