As doenças genéticas surgem quando existe uma alteração ao nível da sequência do ADN, o que faz com que o organismo produza proteínas de forma desregulada. As terapêuticas existentes atualmente para o tratamento das doenças genéticas interferem com as proteínas, mas não interferem diretamente na sua causa. A tecnologia ARNi surge com o potencial de tratar doenças raras e debilitantes de forma totalmente inovadora.