A Alnylam Pharmaceuticals, empresa de terapêuticas de ARNi, anuncia que o estudo de fase 3 HELIOS-A com vutrisiran, uma terapêutica experimental de ARNi em desenvolvimento para o tratamento da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina (hATTR) e amiloidose ATTR do tipo selvagem, alcançou todos os parâmetros de avaliação secundários medidos aos 18 meses em doentes com amiloidose hATTR com polineuropatia, incluindo melhorias estatisticamente significativas na incapacidade causada pela neuropatia, na qualidade de vida (QdV), na velocidade da marcha, no estado nutricional e na incapacidade geral, comparativamente ao placebo, e não-inferioridade na redução da transtirretina (TTR) sérica comparativamente ao grupo do patisiran no estudo. Os resultados foram apresentados em 21 de janeiro de 2022 numa apresentação oral na Reunião Anual da Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP).