Farmacêutico News - Portugal desenvolve medicamento experimental para o tratamento de doença cardíaca rara

A empresa de biotecnologia conimbricense, BSIM Therapeutics, anunciou a seleção do seu primeiro medicamento experimental concebido para tratar a cardiomiopatia amiloide associada à proteína transtirretina. "O BSIM-3A05D é um de vários compostos de que a empresa dispõe e que continuará a avaliar, com o objetivo de dirigir terapias a diferentes órgãos e diferentes manifestações clínicas das amiloidoses mediadas pela proteína transtirretina, de modo a dar resposta a uma ampla variedade de necessidades médicas não atendidas", explica a empresa. A BSIM Therapeutics identificou pequenas moléculas orgânicas que exercem atividade de estabilização proteica e evitam a formação de amilóide por transtirretina. Concluídos os ensaios pré-clínicos necessários, a empresa planeia avançar o candidato BSIM-3A05D para desenvolvimento clínico, nomeadamente ensaios de segurança e eficácia em humano. “Os tratamentos atuais para a cardiomiopatia amilóide associada a transtirretina abriram o caminho para a farmacoterapia daquela proteína, no entanto carecem de eficácia alargada numa população de doentes geneticamente heterogénea, ou de uma relação custo-benefício adequada a tratamentos de longa duração”, explicou o diretor executivo, Dr. Rui Brito. De acordo com a empresa, “a combinação entre a atividade biológica revelada pelo BSIM-3A05D e as propriedades farmacológicas bem balanceadas conferem a este composto um elevado potencial para um tratamento seguro e eficaz da cardiomiopatia amilóide associada a transtirretina, oferecendo uma nova arma terapêutica para a crescente população diagnosticada com esta patologia em todo o mundo". Fonte: Lusa